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Cálculo del tamaño de la muestra para datos ordinales emparejados

¿Qué fórmula debe utilizarse para calcular el tamaño de la muestra en el caso de datos ordinales emparejados? Imaginemos que tenemos una intervención y queremos medir el efecto basándonos en las mediciones del antes y el después de un resultado ordenado (digamos una escala de Likert).

Sé cómo calcular una prueba t para datos continuos emparejados y cómo calcular una prueba de Mann-Whitney para datos ordinales (Whitehead 1993), pero ¿qué pasa con los ordinales emparejados?

Creo que una solución no paramétrica o una solución paramétrica a través de un GLM para la respuesta ordinal funcionaría.

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Sean Hanley Puntos 2428

La prueba no paramétrica estándar para datos ordinales emparejados es la Wilcoxon que es una especie de aumento de prueba de signos . No conozco una fórmula para el análisis de potencia para el Wilcoxon, pero ciertamente se pueden obtener análisis de potencia para la prueba de signos (hay varios recursos enumerados en mi pregunta aquí: Recursos gratuitos o descargables para el cálculo del tamaño de la muestra ). Tenga en cuenta que (como señala @Glen_b en el comentario de más abajo), esto supondría que no hay empates. Si se espera que haya una cierta proporción de empates, el análisis de potencia para la prueba de signos le daría el requisito $N$ excluyendo los empates, por lo que habría que inflar esa estimación multiplicándola por el recíproco de la proporción de datos no empatados que se espera tener (por ejemplo, si se piensa que podría tener $20\%$ datos atados, y la prueba requerida $N=100$ , entonces multiplicarías $100$ por $1/.8$ para conseguir $125$ ). A menos que necesite el mínimo $N$ para conseguir una potencia determinada, eso debería funcionar para ti. Por ejemplo, cuando se realizan cálculos de potencia para análisis más complicados, a menudo utilizamos un cálculo más sencillo y luego decimos algo como "nuestro $N$ se calculó para alcanzar una potencia mínima del 80% en la prueba de signos, ya que se puede esperar que el Wilcoxon sea al menos tan potente como la prueba de signos, nuestra potencia debería alcanzar o superar el 80%".

Por otro lado, si se tiene una idea clara de cómo serán las distribuciones, siempre se puede simular. Aunque está escrito en el contexto de la regresión logística, hay mucha información básica sobre el uso de simulaciones para los análisis de potencia en mi respuesta aquí: Simulación de experimentos diseñados de análisis de potencia de regresión logística .

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Existen algunos análisis de potencia para la prueba de rango con signo, pero bajo los supuestos de la prueba (es decir continuo (datos no ordinales). Los mismos problemas se aplican a la prueba de signos: los cálculos suponen que no se trata de una proporción de empates (diferencias de pares de cero). La forma de abordar la potencia (y el nivel de significación) para la prueba de rango con signo en datos ordinales sería simular a partir de cualquier conjunto de circunstancias que sean relevantes, como sugiere Gung en el segundo párrafo.

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@Glen_b, buen punto sobre las corbatas, he editado la respuesta para reflejarlo. También recuerdo (ahora que lo mencionas) que hay fórmulas para el análisis de potencia cuando los datos son normales, pero las cosas que he visto siempre parecía demasiado ad-hoc para mi gusto (por ejemplo, un enfoque quickie es para inflar el N para la prueba t por el recíproco de la ARE).

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En todo lo que no sean muestras muy pequeñas, el "enfoque rápido" basado en el ARE funciona sorprendentemente bien para los datos normales, si se ajusta para utilizar el nivel de significación real que tendrá con la prueba de rangos con signo (en lugar del nominal). Aquí es la potencia de rango con signo (mediante simulación de muestras normales) a n=16 (puntos), y la curva de potencia implícita para una prueba t con varianza ajustada para compensar la ARE (curva roja), utilizando el nivel de significación alcanzable. Por supuesto, no es tan útil con datos no normales.

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Puede que le resulte útil el siguiente documento Mike Julious SA, Campbell MJ y Altman DG (1999). Estimación del tamaño de las muestras para resultados continuos, binarios y ordinales en comparaciones pareadas Journal of Biopharmaceutical Statistics, 9, 241-251

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¿Puedes explicar un poco qué partes de la pregunta se responden con el papel y en qué secciones el PO podría encontrar las respuestas pertinentes?

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