¿Cómo debería un control para las diferencias grupales e individuales en las puntuaciones previas al tratamiento en un ensayo controlado aleatorio?

Question

Andrew Gelman, en el libro que escribió con Jennifer Hill, dice en el capítulo 9, (sección 9.3), en la página 177:

Sólo es apropiado controlar los factores de predicción previos al tratamiento o, más en general, los factores de predicción que no se verían afectados por el tratamiento (como la raza o la edad). Este punto se ilustrará más concretamente en la sección 9.7...

Y allí (9.7 se titula "no controlar para las variables post-tratamiento") discute el problema de la medición de las variables mediadoras, más que el problema pre-post cambio directamente.

Es importante decir aquí que creo que Gelman/Hill es un texto brillante... ...y que estoy disfrutando mucho de entenderlo. Sin embargo, este trozo despertó mi interés, ya que trae a la mente el enfoque de Everitt & Pickles sobre el mismo problema.

Everitt opina que utilizar una puntuación de cambio (Puntuación B - Puntuación A) tenderá a sesgar sus hallazgos a favor del tratamiento, mientras que incluir puntuaciones de referencia en el modelo es más conservador. Ellos respaldan esto con una simulación - es bastante persuasivo.

Mi entendimiento hasta aquí ha sido que lo que usted está controlando son las diferencias de grupo en las puntuaciones de base que podrían causar que el efecto aparente del tratamiento sea mayor de lo que es, o que exista, cuando no lo es. También entiendo que esto se debe a que la regresión a la media está en funcionamiento, de modo que las puntuaciones de referencia más altas se asociarán con mayores disminuciones y viceversa, independientemente del efecto del tratamiento.

Everitt está enérgicamente en contra de las "puntuaciones de cambio", y Gelman parece aconsejar que no se incluyan puntuaciones de base en el modelo.

Sin embargo, Gelman lo demuestra en las siguientes 2 o 3 páginas, incluyendo los resultados de las pruebas previas como predictor. Él da la advertencia de que entonces se obtiene un rango de efectos de tratamiento plausibles que están condicionados a la puntuación previa a la prueba, no un rango de efectos de tratamiento que representan simplemente la incertidumbre en los efectos.

Mi opinión es que el uso de "puntajes de cambio" parece no hacer nada sobre regresión a la media, mientras que la inclusión de la puntuación de la línea de base como predictor permite que las diferencias del grupo de la línea de base anular esencialmente introduciendo una estructura de covarianza.

Soy médico y tengo que tomar decisiones reales sobre qué tratamientos funcionan. Entonces, ¿qué debo hacer? ¿Incluir las puntuaciones de base de cada persona o usar "puntuaciones de cambio"?

Answer 1

{Estoy haciendo trampas, añadiendo un comentario demasiado largo para la caja de comentarios.} Gracias por tu explicación. Parece que has encontrado algunas fuentes excelentes y que has aprendido mucho de ellas. Hay otras fuentes que merece la pena leer, por ejemplo, un capítulo en Quasi- Experimentation de Cook y Campbell; una sección en Design and Analysis de Geoffrey Keppel; y creo que al menos un artículo de Donald Rubin. También ofreceré una lección que he extraído (parafraseada) del trabajo de Damian Betebenner sobre los resultados de los exámenes de los estudiantes:

¿Es razonable esperar que no se produzca ninguna mejora en ausencia de una determinada intervención? Si es así, tiene sentido analizar las puntuaciones de ganancia, como con el análisis de varianza. En cambio, ¿es razonable pensar que todos los alumnos mejorarían en cierta medida incluso sin la intervención, y que su puntuación posterior a la prueba podría predecirse como una función lineal de su puntuación previa a la prueba? Si es así, el análisis de covarianza tendría sentido.

de Diagrama de flujo ANOVA/ANCOVA

Además, tal vez usted lo sepa, pero la paradoja de Lord, a la que se refiere Betebenner, implica la posibilidad de obtener, con los mismos datos, un resultado de diferencia media nula utilizando uno de estos dos métodos, pero una diferencia significativa utilizando el otro.

Mi opinión, basada en lecturas quizá más limitadas que las suyas, es que ambos métodos tienen cabida y que Everitt y quizá también Gelman, por muy buenos que sean, están adoptando en este caso una línea demasiado dura.