Prueba estadística para el cambio en la puntuación pronóstica antes del tratamiento vs. después del tratamiento.

Question

Estoy trabajando con datos médicos y específicamente determinando si el Tratamiento_X es seguro en ciertos grupos pronósticos de pacientes con enfermedad hepática crónica.

Para resumir: una puntuación pronóstica común para pacientes con enfermedad hepática es la Puntuación de Child Pugh, que toma puntuaciones enteras de 5 a 15, y se clasifica en categorías A, B y C dependiendo de la puntuación numérica (A, 5-6; B, 7-9; C 10-15). Por favor, tenga en cuenta que menor es mejor

Estamos interesados en el cambio en la puntuación numérica de CP de antes del tratamiento a después del tratamiento después del tratamiento con Tratamiento_X.

Si definimos un aumento clínicamente significativo en la puntuación de CP como 2, estamos interesados en probar si la tasa de aumento clínicamente significativo en la puntuación de CP es mayor entre los pacientes que están en la categoría "Child Pugh B" antes del tratamiento en comparación con aquellos que están en la categoría "Child Pugh A" más favorable.

¿Cuál sería el mejor método estadístico para analizar estos datos? Muchas gracias por su ayuda.

Answer 1

Esto plantea un gran número de problemas preocupantes. En primer lugar, un diseño pre-post no es adecuado para este tipo de pregunta. Es demasiado sensible a las tendencias temporales, los efectos de Hawthorne y la regresión a la media. En segundo lugar, un aumento de 2 unidades no tiene absolutamente nada que ver con la forma en que se analizan los datos. Solo se utiliza en la interpretación final, o si se calcula la probabilidad posterior de Bayes de una diferencia de al menos 2. En tercer lugar, la clasificación en las categorías A, B, C es estadísticamente inválida y clínicamente absurda.

Rediseñe el estudio como un ensayo aleatorio de grupos paralelos. Si no puede hacerlo, simplemente plantee la pregunta más general que pueda. Para un paciente que comienza en el nivel X=x (y=5-15), ¿cuál es la probabilidad de que termine en el nivel Y=y? Para hacer eso, sugiero un modelo de probabilidades proporcionales para estimar la P(Y >= y en el seguimiento dado un valor basal de x) y modelar x como una expresión cuadrática en 5-15. Es probable que vea un efecto no lineal (lo que también demuestra que calcular el cambio desde el valor basal es un error). También puede utilizar el modelo de probabilidades proporcionales para graficar la media de Y en función de x.

Hacer cualquier cosa que pierda información en los niveles de 5-15 es un error contra los datos. Y utilizar un diseño pre-post no llevará a la investigación a las mejores revistas médicas.