Una cuestión de confianza

Question

He estado revisando algunos de mis antiguos cursos de estadística para preparar una entrevista que tengo en un par de días. Estoy un poco atascado en una pregunta en particular y espero que pueda ayudar.

Un ensayo farmacológico da como resultado que el fármaco funciona mejor que el placebo, con un 95% de condencia. ¿Qué significa exactamente esta afirmación? ¿Qué otros supuestos son necesarios para poder deducir que la probabilidad de que el fármaco funcione es realmente del 95%?

Mi respuesta a la primera parte es... El 95% de confianza significa que hay una probabilidad de 1 entre 20 de que la diferencia se haya observado por casualidad, es decir, si el experimento se ha realizado muchas veces.

¿Alguna sugerencia para la segunda parte?

Gracias de antemano.

Answer 1

El 95% de confianza significa que el 95% de las veces, su prueba producirá intervalos que contienen la verdadera media.

En su caso, significa que el éxito real del fármaco es mayor que el éxito real del placebo el 95% de las veces (a partir de un gran número de pruebas).

Los supuestos son: el tamaño de la muestra es suficientemente grande, no existen sesgos en la forma de realizar la prueba, etc.

Answer 2

Primera parte: La declaración significa que hay una $\lt5\%$ probabilidad de que se produzca la tasa de éxito observada o mejor (por azar), dado que el fármaco es tan eficaz como el placebo. Las otras respuestas lo explican bien.

La segunda parte: Supongo que la pregunta quiere decir "¿Qué otros supuestos son necesarios para poder deducir que la probabilidad de que el medicamento funcione mejor que el placebo ¿es realmente del 95%?

Dejemos que $H_0$ sea el hipótesis nula El fármaco es tan eficaz como el placebo. Dejemos que $H_1$ por la hipótesis: el fármaco es más eficaz que el placebo. Sea S el caso de que el valor p sea inferior a 0,05 (es decir, el caso de que nuestro ensayo dé el resultado de que el fármaco funciona mejor que el placebo, con un 95% de confianza).

Tenemos $\mathbb{P}(S |H_0) = 0.05$ de la definición del valor p.

Por el Teorema de Bayes: $\mathbb{P}(H_1 | S) = \frac{\mathbb{P}(S | H_1)\mathbb{P}(H_1)}{\mathbb{P}(S | H_1)\mathbb{P}(H_1) + \mathbb{P}(S | H_0)\mathbb{P}(H_0)}$

Por lo tanto, necesitamos saber dos cosas: $\mathbb{P}(H_1)$ la probabilidad a priori de la hipótesis $H_1$ siendo cierto, y $\mathbb{P}(S | H_1) = 1- \mathbb{P}(S^c | H_1) = 1 - \beta$ , donde $\beta$ es la probabilidad de cometer un error de tipo II (no rechazar la hipótesis nula cuando es falsa).

Answer 3

Supongo que con la segunda parte de su pregunta sigue queriendo decir que el medicamento funciona mejor que el placebo. Esa pregunta no se aborda directamente utilizando la estadística frecuentista. Si se utiliza el marco bayesiano de inferencia, se puede poner una probabilidad a priori sobre la hipótesis de que el fármaco funciona mejor que el placebo. Entonces, dados los resultados observados, se calcula la función de verosimilitud asumiendo alguna distribución paramétrica para la diferencia entre el efecto del fármaco y el efecto del placebo, se aplica la regla de Bayes y se determina la probabilidad a posteriori de que el fármaco funcione. Dependerá de la probabilidad a priori y de la fuerza de los datos que apoyan la hipótesis de que el fármaco funciona para determinar si esta probabilidad aposteriori es >0,95 o no.

La parte clave de esto que no se mencionó en la pregunta es que hay alguna medida de eficacia que puede estimarse para los sujetos que toman el fármaco y los que toman el placebo y que la diferencia entre sus medias puede utilizarse como medida de si el fármaco funciona bien o no. No se necesitan suposiciones de normalidad, pero el método para probar la hipótesis y extraer la inferencia dependerá de si se hacen o no suposiciones paramétricas.

Answer 4

Primera parte: la probabilidad de que el resultado del ensayo o algo mejor se vea por casualidad (es decir, la proporción si el ensayo se repitiera un número muy grande de veces) , si el medicamento es de hecho igual de bueno que un placebo, es menor o igual al 5%.

Segunda parte: Un supuesto clave (o una estimación de la experiencia pasada) es un a priori cifra de la frecuencia con la que los fármacos funcionan de hecho mejor que los placebos.