¿Cuál es la diferencia entre efectividad y eficacia en la determinación de los beneficios de la terapia de ' A ' en estado ' B '?

Question

El contexto de esta pregunta es dentro de un marco de salud es decir, mirando a uno o más terapias en el tratamiento de una enfermedad. Parece que incluso los investigadores hay que confundir los términos de eficacia y efectividad, el uso de los términos indistintamente.

• Cómo puede uno pensar de eficacia frente a la efectividad de una manera que puede ayudar a eliminar la confusión?
• ¿Qué tipo de diseños del estudio serían las más adecuadas para la determinación de ambos tipos de resultados?
• Hay que faltan las publicaciones de revistas, libros, o en la web de los diccionarios que me puede ayudar?

Answer 1

No soy un especialista de este dominio en los estudios epidemiológicos, pero a mí me parece que la eficacia tiene que ver con el efecto observado en un entorno controlado, como un ensayo controlado aleatorio, mientras que la eficacia tiene que ver más con una gama más amplia de resultados o de factores ambientales potencialmente no observables o no manipulados en el RCT), por lo que tiene un alcance más amplio. Al menos, he oído a menudo de costo-efectividad de los estudios de farmacoeconomía y la eficacia del tratamiento (por ejemplo, cuando se comparan los dos brazos de tratamiento).

Citando este artículo, eficacia, efectividad, eficiencia,

• la eficacia es "el grado en que un medicamento tiene la capacidad de lograr el efecto deseado bajo circunstancias ideales, como en un ensayo clínico aleatorizado"
• la eficacia es "el grado en que un medicamento logra el efecto deseado en la habitual práctica clínica"

Como para otras referencias, sugiero comenzar con Dificultades de Múltiples Ensayos Clínicos de Eficacia y efectividad de Helena C Kraemer (Esquizofrenia Boletín 26(3), 2000), y las referencias allí contenidas. Por ejemplo, se lee que "la eficacia y la efectividad son dos extremos opuestos en un complejo multidimensional continuo de toma de decisiones en el diseño de la investigación".

Nota

Regresando de la ISPOR 13 conferencia Europea, he escuchado que la Federación Europea de Industrias y Asociaciones Farmacéuticas (EFPIA) considera que hay un acuerdo sobre las definiciones siguientes:

• eficacia relativa puede ser definida como el grado en que una intervención hace más bien que mal, en circunstancias ideales, en comparación con uno o más alternativas de intervención;
• eficacia relativa puede ser definida como el grado en que una intervención hace más bien que mal en comparación con uno o más alternativas para lograr los resultados deseados cuando se realiza en las circunstancias normales de la práctica de atención médica.

Answer 2

Un estándar, pero no totalmente en línea, dictionary es el Diccionario de Epidemiología, patrocinado por la Internacional de la Asociación Epidemiológica. La última edición es la quinta, pero la cuarta edición parece ser la última parte disponible en línea a través de Amazon. Usted quiere mirar p57-8. Se dice que esta distinción entre la efectividad, la eficacia y la eficiencia es debido a Archie Cochrane en su libro de 1972 Eficacia y eficiencia: reflexiones al azar sobre los servicios de salud, mucha de la cual está disponible en Google Libros.

No voy a citar demasiado de la de arriba para evitar que se violen los derechos de autor. Sólo voy a señalar que aunque el Diccionario dice que "lo ideal sería que la determinación de la eficacia se basa en los resultados de un ensayo controlado aleatorio" (cursiva mía), deberá variables instrumentales métodos de estimación para determinar la eficacia si hay un incumplimiento sustancial.

Answer 3

Estos términos no pueden ser intercambiados y tienen un significado específico.

La eficiencia es la capacidad de una intervención para tener efectos en un marcador específico en relación a una condición sin que necesariamente han sido relevantes para los pacientes. El estudio se realiza bajo condiciones muy controladas con altamente compatibles con los participantes. Los ensayos clínicos que evalúan la eficacia son también llamados explicativo de los ensayos de fase I o II de ensayos clínicos.

La eficacia es la capacidad de una intervención para tener un efecto significativo en los pacientes, en condiciones de normalidad clínica. Ensayo clínico de la medición de la eficacia son también llamados pragmáticos de los ensayos de fase III o IV de los ensayos clínicos.

Answer 4

Un lugar donde lo he visto es en los debates de la utilización de "intención de tratar" análisis frente a un análisis que intenta llegar a la "eficacia" de un tratamiento en los experimentos con el imperfecto de cumplimiento. Ver el artículo de Wikipedia sobre "intención de tratar" (enlace), que incluye algunas referencias.

En un run-of-the-mill prueba de control aleatoria con el incumplimiento, la intención de tratar de estimar examina sólo la diferencia entre los asignados a tratamiento y de control. Sin embargo, el incumplimiento significa que algunas personas que fueron asignados a tratamiento no han tenido, y algunos asignado a estar en el grupo de control que de hecho haya recibido el tratamiento. Si es así, la intención de tratar de estimar se puede subestimar el efecto medio del tratamiento que podría obtener estaban todos los miembros de la población objeto de estudio para llevar a cabo el tratamiento.

Cuando este tipo de incumplimiento se presente, el analista tiene que tomar una decisión. Ella podría decidir, simplemente, hacer el análisis por intención de tratar, la justifican diciendo que en el mundo real, no podemos controlar el cumplimiento, y por lo que el análisis por intención de tratar es más "realista" como una estimación de lo que habría de suceder fueron este tratamiento aprobado para su uso clínico. He visto que esto se refiere a como un análisis del tratamiento de la "efectividad". O, puede utilizar algún tipo de método de ajuste para intentar llegar a la gente que en realidad tomó el tratamiento diferían de los que no. Ella podría justificar esto diciendo que lo que realmente nos interesa conocer es el biológico (en el caso de un ensayo médico) "eficacia" del tratamiento, y para ello, necesitamos hacer la comparación entre aquellos que realmente tuvo el tratamiento y los que no.

El problema para un análisis de la eficacia biológica, es decir, qué "tipo de método de ajuste" es válido? El estado actual de la técnica, como yo lo entiendo, es para ver un experimento con el incumplimiento como variables instrumentales problema, a la Angrist, Imbens y Rubin (1996) (cerrada enlace), o, más en general, para ver el problema en términos de "principio de estratificación", en la Frangakis y Rubin (2002) (cerrada enlace). Como tal, la aleatorización sirve como un instrumento que nonparametrically identifica la "eficacia" de los efectos de, al menos, ciertas subpoblaciones---es decir, aquellos que cumplen con su tratamiento o control de la asignación. Más allá de esto, uno podría imponer una más estricta del modelo con el fin de identificar la eficacia de los efectos, pero entonces uno puede preguntarse, ¿por qué se molestan en hacer un experimento aleatorio en el primer lugar?

Answer 5

La eficacia se refiere a los resultados de un programa de atención de salud en un bien definidos, como los radomized ensayo clínico (ENSAYO clínico aleatorizado), donde los pacientes son similares en todas las covariables, pero los tratamientos son asignados al azar a. La eficacia está ligada a la noción de validez interna: generalmente un RCT tiene una alta validez interna, ya que el protocolo de estudio excluye a la inscripción de pacientes con ciertas comorbilidades e incluye todos los procedimientos experimentado por los pacientes.

La eficacia se ocupa de la práctica clínica habitual (como detalle anecdótico, una definición de la práctica clínica habitual todavía carece, como es a menudo el caso cuando un cualitativa calificación entra en un análisis cuantitativo de configuración, tales como la epidemiología o bioestadística). En la práctica clínica habitual, los pacientes pueden ser poco compatible con la terapia prescrita, tiene toneladas de comorbilidades, no cambiar sus estilos de vida, mantener en fumar o comer comida chatarra; todas estas características son susceptibles de reducir la eficacia en los pacientes, el estado de salud de experiencia en un ECA. La eficacia de los enlaces a la noción de validez externa, en el que se refiere a los pacientes que son visitados por los médicos en su práctica diaria. En términos de políticas públicas dirigidas a los sectores de la salud, la eficacia se considera más importante que la eficacia, en la que la eficacia refleja lo que sucede en el mundo real . Esto es probablemente por eso, cuando se trata de resourse asignación, hablamos de costo-efectividad (rara vez de coste-eficacia) aunque el análisis económico es pigged-de nuevo en un ECA.