¿Hasta qué punto pueden las estadísticas mejorar el tratamiento del paciente?

Question

La madre de una amiga me pidió que analizara los datos de su tratamiento anterior. Desde que tuvo leucemia hace dos años, se había institucionalizado durante varios periodos y se sometió a varios tratamientos. Así que puedo descargar una tabla de datos con puntos de tiempo y medidas después de la medicina A, B, C, D, E, etc. Sin embargo, las mediciones no estaban en un nivel que me permitiera compararlas entre sí a través de un simple gráfico, sino más bien como la frecuencia cardíaca y la presión arterial que deben estar algo relacionadas, sin embargo teniendo una media diferente y una desviación estándar. Con 5 o 6 medicamentos y 2 años de datos a mi disposición, no podía analizar los datos correctamente ya que soy un matemático sin un entrenamiento adecuado en estadística. Pero ahora quiero preguntar sobre esto en general, porque la amiga había muerto de leucemia, y desearía haber podido hacer alguna diferencia, a pesar de que no hay absolutamente ninguna cura para su tipo.

La pregunta que quiero hacer a partir de esta experiencia personal es: ¿hasta qué punto podemos ayudar a los pacientes (reales) a través de métodos estadísticos? ¿Cómo podemos lograr extraer la relación oculta detrás de un conjunto no tan grande de datos discretos (300-600 puntos de datos, por ejemplo) y tener una confianza razonable de que esto podría significar algo? Supongamos que tuviéramos todo el poder de programación disponible y que el tema del dinero no fuera realmente una preocupación, ¿hay alguna esperanza real de que podamos reunir datos personales para ayudar a un paciente a nivel indivudal? No era un estadístico, e intenté la regresión lineal entre las variables, que fracasó miserablemente ya que no parecía haber una relación obvia entre ellas. Así que quiero preguntar el punto de vista de un profesional sobre esto.

(Había leído al menos más de 100 artículos sobre leucemia para tratar de encontrar algo que pudiera ayudar ya sea biológicamente o a través de la biología matemática como la dinámica de la población, pero fallé)

Actualizar:

Olvidé escribir eso. metamed (una empresa médica incipiente) ofrece análisis médicos individuales y personalizados, que parecen basarse principalmente en los datos genéticos de los pacientes. Cobran un precio extremadamente alto. Sin embargo, no sé si su servicio es confiable. En mi caso personal, la familia de mis amigos decidió no buscar su ayuda. No sé realmente si esto haría alguna diferencia, porque en su caso todos los métodos terapéuticos (experimentales o bien establecidos) se han agotado. Ya que este hilo puede ser de interés para otros, decidí incluir este 25c aquí.

Answer 1

@user32240, en primer lugar, siento tu pérdida. Es bastante difícil y doloroso ver a personas que queremos fracasar en el tratamiento o ver a un familiar de un amigo fracasar en el tratamiento. Creo que somos una especie que busca patrones y ese rasgo es parte de lo que nos ayudó a evolucionar. Por ejemplo, fuimos capaces de reconocer un patrón en el clima que se tradujo en saber cuándo protegernos mejor de las inundaciones. Buscamos un patrón y culpamos al evento más cercano al cambio. Por eso se desarrolló el método científico, para asegurarnos de que no estábamos exponiendo a los pacientes a procedimientos arriesgados simplemente por una evidencia anecdótica.

De forma individual, podemos encontrar que los síntomas de alguien se exacerban con un irritante o se alivian con un tratamiento, pero sólo después de una exposición o retirada múltiple podemos llegar cómodamente a una conclusión de asociación. Parece imposible encontrar algo significativo con un tamaño de muestra de 1 y sin exposiciones repetidas. A veces lo mejor que podemos hacer es no perder esos datos y combinarlos con la experiencia con otros pacientes. Tal vez en el futuro se pueda ayudar a alguien.

Answer 2

Nunca, NUNCA, aplique las estadísticas en materia de salud de una sola persona . No por razones éticas, sino porque los procesos que impulsan nuestra biología son todavía muy poco conocidos, especialmente en sus interacciones. Son tan complejos que el nivel de sofisticación de nuestro conocimiento estadístico actual es una risa comparado con ellos. Por supuesto, la medicina depende mucho de la estadística, pero no para analizar datos de salud de una sola persona, pero para evaluar y evaluar Los datos de salud de esta persona se basan en el conocimiento acumulado (incluidos los resultados estadísticos) de muchos-muchos pacientes...

Entiendo que esto es más un punto de vista que una respuesta, pero he intentado ofrecer también algunos argumentos para mi punto de vista. Me encantan las estadísticas, y no quiero verlas implicadas en un asesinato.

Answer 3

Yo diría que bien vale la pena el tiempo de una persona con un interés personal para investigar los datos a nivel individual. Lo que se puede aprender comparando promedios es muy limitado, como señalaron Poisson y otros cuando los métodos "numéricos" se aplicaron por primera vez a la medicina hace casi 200 años:

En el campo de la estadística, es decir, en los diversos intentos de de evaluación numérica de los hechos, la primera tarea es perder de vista al individuo visto de forma aislada, para considerarlo sólo como una fracción de de la especie. Hay que despojarlo de su individualidad para de su individualidad para eliminar todo lo accidental que esta individualidad pueda introducir en la cuestión que nos ocupa.

En la medicina aplicada, por el contrario, el problema es siempre individual, los hechos para los que hay que encontrar una solución sólo se presentan de una en una; siempre se trata de la personalidad individual del paciente de la personalidad del paciente, y al final es siempre un solo hombre con toda su idiosincrasia. hombre con toda su idiosincrasia que el médico debe tratar. Para nosotros, las masas son bastante irrelevantes para la cuestión.

Los cálculos de probabilidad, en general, muestran que, en igualdad de condiciones, la verdad o las leyes que se quieren determinar son todas la verdad o las leyes que deben determinarse son más fáciles de alcanzar de la verdad o de las leyes que deben determinarse, si las observaciones utilizadas de hechos o individuos a la vez. Estas leyes, por tanto, por la propia forma de derivarlas, ya no tienen ningún carácter individual; Por lo tanto, es imposible aplicarlas a las posibilidades individuales de un solo hombre, sin exponerse a numerosos errores.

Investigación estadística sobre las afecciones causadas por los cálculos del doctor Civiale. 1835. Int J Epidemiol. 2001 Dic;30(6):1246-9. Reimpresión del informe clásico de Poisson, Dulong, Larrey, Double.

Lo que hay que hacer con los datos individuales es buscar patrones y teorizar sobre los mecanismos que podrían ser responsables de esos patrones. Los promedios de grupo suelen ocultar los patrones individuales y pueden llevar a una mala inferencia respecto al mecanismo subyacente en muchas circunstancias.

Otro problema del análisis de datos a nivel de grupo es que las diferencias individuales se tratan como ruido, y si se trata de medidas repetidas, las diferencias intraindividuales también se tratan como ruido. La idea de que los datos biológicos consisten en una señal determinista + ruido aleatorio es una suposición bastante injustificada. Simplifica el análisis, pero también ha hecho que muchos investigadores ignoren el estudio de la variabilidad, que no es necesariamente "aleatoria".

Un campo que estudia la variabilidad es la fisiología cardiovascular:

Variabilidad de la frecuencia cardíaca Normas de medición, interpretación fisiológica y uso clínico Circulación. 1996; 93: 1043-1065 doi: 10.1161/01.CIR.93.5.1043

Otro es el estudio de los sistemas motores:

Variabilidad y determinismo en el comportamiento motor Michael A. Riley y M. T. Turvey Journal of Motor Behavior, 2002, Vol. 34, No. 2, 99-125

Lo que se podría hacer es trazar los datos de cada parámetro a lo largo del tiempo e investigar la estructura de la variabilidad en busca de patrones. Incluso, a ojo, puede funcionar, también puedes encontrar métodos de los campos mencionados anteriormente.

Uno de sus objetivos es probablemente comparar los tratamientos. Los mejores experimentos "n=1" consisten en medir la línea de base, dar el tratamiento, quitarlo y volver a darlo. Si el tratamiento hace lo que usted espera, debería esperar que el efecto aparezca, desaparezca y vuelva a aparecer. Esto no es posible en su caso, pero quizás haya similitudes y diferencias de los supuestos mecanismos detrás de los tratamientos que podrían jugar un papel similar.